Zolgensma é usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou o registro do medicamento Zolgensma, usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME). O tratamento é o mais caro do mundo, custando US$ 2,12 milhões, o equivalente a R$ 11,5 milhões.
A permissão da Anvisa contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até dois anos. A autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia.
A empresa responsável pelo Zolgensma, a Novartis, assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.
A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação destes pelos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.
Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.
A terapia com o remédio dura cinco anos. O medicamento constrói uma cópia funcional do gene humano que produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora. De acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar sobrevida aos pacientes.
Apesar do registro, o alto custo do remédio é um obstáculo para os pacientes que necessitam dele. Para o pesquisador da Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) e membro do Painel de Alto Nível do Secretário-Geral das Nações Unidas em Acesso a Medicamentos Jorge Bermudez, o valor do tratamento é “fora da realidade”.
Em artigo publicado no site do Centro de Estudos Estratégicos da Fiocruz, o especialista argumenta que ele torna proibitivo o tratamento até mesmo para pessoas com alta renda. Ele lembra que na 72ª Assembleia Mundial da Saúde um grupo de países (integrado por Itália, Portugal, Egito e África do Sul, entre outros) apresentou uma proposta de resolução cobrando maior transparência da indústria farmacêutica quanto aos processos de fabricação de medicamentos, como forma de avaliar os lucros obtidos com determinados tratamentos.
A Agência Brasil entrou em contato com a Novartis sobre o tema e aguarda retorno.
Agência Brasil